הסטארט-אפ ניישן לא עוצרת בפיתוח תוכנה – בשנים האחרונות התבסס מעמדה של מדינת ישראל כמעצמת טכנולוגיה גם בתחום הרפואה והביוטק. עם פיתוחים כמו קסדת אופטיון לטיפול בגידולי מוח מסוג גליובלסטומה, מערכת לבלב מלאכותי עבור חולי סוכרת והתרופה קופקסון שפיתחה חברת טבע לטיפול בטרשת נפוצה; מדענים ישראליים אחראיים לטכנולוגיות רבות שמשפיעות על בריאותם של מיליונים בארץ ובעולם.
לכבוד יום העצמאות ה-75 של מדינת ישראל, החוקרת רותם סיסו סוקרת כמה מהפיתוחים הישראליים המרתקים שיצאו מכאן בשנה החולפת.

הטכנולוגיה החדשה שתוכל להציל מטופלים עם סרטן הדם

על הפיתוח הראשון אחראית חברת “גמידה סל” הישראלית שהטכנולוגיה החדשה שפיתחה – ®Omisirge – אושרה לשימוש במנהל התרופות והמזון האמריקאי (ה-FDA) בשבוע שעבר (אפריל 2023) ותוכל לשמש מבוגרים וילדים מגיל 12 עם סרטני דם.

במטופלים אלה טיפול עיקרי הוא השתלה של תאי גזע חדשים שייצרו תאי דם תקינים במח העצם. המקור לתאים אלה יכול להיות מתאי אב ממח עצם או מדם היקפי של תורם בוגר מתאים או מדם טבורי שנאסף מחבל הטבור של תינוק מתאים לאחר הלידה. לאחר ההשתלה תאי האב שנאספו נכנסים למח העצם, שם הם נקלטים, מתחלקים ומתמיינים לתאי דם בשלים ובריאים.

 אחת הבעיות הקיימות בהשתלת תאי גזע ממקור של דם טבורי היא הזמן הארוך יחסית שלוקח לתאי הגזע להגיע למח העצם ולייצר כמות מספקת של תאי דם בריאים. משך זמן ההתאוששות לאחר ההשתלה קריטי להצלחתה, שכן ללא תאי דם לבנים תקינים, המטופלים נותרים ללא מערכת חיסון מתפקדת שתוכל להגן עליהם מפני זיהומים.   

Omisirge היא טכנולוגיה חדשה שנועדה להתגבר על הבעיה הזו, והיא עושה שימוש במולקולות קטנות שמתווספות למנת הדם הטבורי ומגבירות את יכולתם של תאי האב להיקלט במהירות וביעילות במח העצם של המטופל ולקצר את זמן ההתאוששות עד ליצירת תאי דם לבנים בריאים.

האישור לטכנולוגיה החדשה בשבוע שעבר הגיע בעקבות תוצאות מרשימות שהראתה חברת “גמידה סל” במחקר קליני מסוף שנת 2021 שהדגים קיצור משמעותי במשך הזמן מרגע השתלת הדם הטבורי ועד ליצירת תאי דם לבנים בריאים מ-22 ימים ל-12 ימים בלבד. אין ספק כי מדובר בפריצת דרך חשובה שעשויה להציל מאות מטופלים מדי שנה.

מגזע האננס לתכשיר חדשני –  בשורה למטופלים עם כוויות קשות

תרופה נוספת שאושרה לשימוש השנה ע”י ה-FDA היא Nexobrid, תכשיר ג’ל לכוויות שפותח על ידי חברת מדיוונד הישראלית.

 טיפול במטופלים עם כוויות כולל לרוב פעולות ניתוחיות מורכבות וחבישות מרובות הכרוכות בכאבים ובנזק לרקמות הבריאות בסביבת הכוויה.

התרופה החדשה שאושרה לטיפול בכוויות בינוניות עד קשות מבוססת על אנזימים המופקים מגזע צמח האננס, וייחודה בכך שמצליחה להסיר את הרקמות הפגועות ללא הליך ניתוחי ומבלי לפגוע ברקמות העור הבריאות.

יעילות התרופה הוכחה במחקר קליני עם בקרת אקראיות שהשווה את התכשיר לג’ל פלצבו והראה כי התרופה החדשה קיצרה משמעותית את הזמן להסרת הרקמות הפגועות, הפחיתה באופן ניכר את הצורך בהתערבות ניתוחית או בשימוש במשתל עור, וצמצמה מאוד את שטח רקמת העור הבריאה שנפגעה במהלך הטיפול בכוויה.

 התרופה כבר משווקת באיחוד האירופי, ביפן ובהודו וצפויה להיכנס לשוק בארה”ב בחודשים הקרובים.

התרופה ישראלית למחלה הגנטית הנדירה פברי

מחלת פברי היא מחלה גנטית נדירה שגורמת לחסר באנזים אלפא גלקטוזידאז A, בעקבותיו מצטבר החומר השומני-סוכרי GB3 בתאים שונים. ההצטברות של חומר זה גורם בתורו לפגיעה בתפקודם התקין של מערכות שונות בגוף ולבעיות מרובות כגון שבץ מוחי, הפרעה בתפקוד הכלייתי, הפרעות לבביות, כאבים שורפים בגפיים ועוד.

המחלה מורשת על גבי כרומוזום X ובניגוד למחלות אחרות המועברות בצורת תורשה זו, במחלת פברי גם נשים נשאיות יפתחו סימפטומים בדרגות חומרה שונות. לפי ההערכות, בישראל כ-200 מטופלים שסובלים מהמחלה.

חברת פורטליקס הישראלית פיתחה את התרופה PRX-102 והצליחה לייצר אנזים חלופי תקין שיתפקד במקום האנזים אלפא גלקטוזידאז A החסר בחולי פברי. כך, תימנע הצטברות החומר GB3 המזיק לתאי הגוף.

התרופה צפויה להתחרות בתרופה אחרת שכבר קיימת בשוק, ובמחקר קליני שבחן את תוצאותיה למול התרופה הקיימת הודגם כי הטיפול ב-PRX-102 משיג תוצאות שאינן נחותות בהשוואה לטיפול הקיים. כעת נבדקת התרופה הישראלית בשני מחקרים קליניים נוספים שינסו להוכיח כי היא יעילה יותר מהטיפול הקיים במטופלים עם מחלת פברי ופגיעה כלייתית, וכי ניתן להוריד את מינון התרופה לפעם בחודש לעומת פעמיים בשבוע מבלי לפגוע ביעילותה, כדי לשפר את איכות חיי המטופלים.

 PRX-102 של פורטליקס הוגשה לאישור ה-FDA וצפויה לקבל תשובה במהלך חודש מאי 2023.  

עשרות בודדות של תרופות וטכנולוגיות רפואיות שפותחו בידי חברות ישראליות עצמאיות אושרו עד היום על ידי ה-FDA. הצטרפותן של גמידה סל ומדיוונד לרשימה האקסקלוסיבית הזו, ובתקווה הצטרפותה של פורטליקס בחודש הבא, מהווים הישג משמעותי ומרגש שממשיך לייצב את מעמדה של ישראל בחזית עולם הרפואה, לצד מעצמות גדולות.

מי ייתן וגם בשנה הבאה נזכה לפיתוחים כחול-לבן שימשיכו לשנות את פני הרפואה והמדע.